Geld für "Orphan Drugs"

Private Stiftungsforschung Wenn Kinder an erblicher Muskeldystrophie erkranken, sind Eltern verzweifelt - öffnet die Gentherapie einen Ausweg?
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Es gibt Krankheiten, die entwickeln sich mit der Kraft und Folgerichtigkeit einer griechischen Tragödie. Die erbliche Muskelerkrankung "Duchenne Muskeldystrophie" (DMD) gehört dazu: Die Kinder - fast ausschließlich Knaben - haben Schwierigkeiten, das Laufen zu lernen, die Muskeln schwinden, bis sie mit etwa zehn Jahren einen Rollstuhl benötigen. Ist die Atemhilfsmuskulatur betroffen, gewähren moderne Beatmungsmaschinen Erleichterung und Lebensverlängerung. Die meisten sterben im jungen Erwachsenenalter an den Folgen eines zusätzlich erkrankenden Herzmuskels.

Selbst wenn es sich bei der DMD um eine der häufigsten Erbkrankheiten handelt, - einer von 3.500 neugeborenen Knaben trägt den zur Erkrankung führenden Defekt -, ist es eine seltene Erkr